7月21日，国家药监局披露“选择性食欲素2型受体激动剂”获得批准上市。这是一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药，其获批实现了全球多中心研发的原创靶点创新药在中国首报首发的历史性突破。
“发作性睡病”是一种罕见的神经系统疾病，已于2023年被正式纳入我国《第二批罕见病目录》。
据业内人士介绍，发作性睡病是一种慢性神经系统睡眠障碍，其最典型症状为日间过度思睡，患者即使身处需要保持清醒的场合，仍会无法自控地短暂入睡，在大笑、激动等情绪刺激下，还可能突然出现肌肉无力甚至猝倒。此外，部分患者还会经历“睡瘫”——意识清醒但身体无法动弹，甚至出现幻觉。实际上，这些症状背后是食欲素神经元受损引起的觉醒功能障碍。
国家药监局药审中心相关负责人表示，国家药监局最新批准“选择性食欲素2型受体激动剂”上市，这款新靶点、新机制的创新药，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。
国家药监局药品注册司相关负责人表示，这款创新药向中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准其上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内首报首发的历史性突破。
据了解，上述药物此前已在全球多个国家和地区同步提交上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，获得“双重加速通道”；在美国获得突破性治疗药物认定，并纳入快速通道；在日本获得先驱和孤儿药资格认定，纳入快速审评审批；在欧盟获得孤儿药资格认定。
风云药谈创始人张廷杰表示，该药物同步在中、美、日、欧申报，中国率先获批，充分说明我国突破性治疗品种认定与优先审评审批所构成的“双重加速通道”运转高效，药审中心的审评质量和速度已具备全球竞争力，中国不再是国际创新药落地的“后发市场”。同时，中国的临床数据可用于美国食品和药物管理局（FDA）等国际注册，证明中国临床试验质量已达国际先进水平，未来中国参与国际多中心临床试验将成为常态。
奥优国际董事长张玥表示，全球同步研发、同步申报、同步获批的模式，正在让中国患者与全球同步受益。过去，创新药往往先在欧美上市，国内患者需要等待数年甚至更久才能用上。随着中国药品审评体系与国际接轨，越来越多跨国药企选择将中国纳入全球同步开发计划，中国患者有望在第一时间获得全球最新的治疗方案。
“长远来看，‘全球新’在中国获批常态化，将进一步吸引全球创新资源向中国汇聚，形成‘研发—临床—审评—上市’的正向循环，最终惠及更多患者，也推动中国制药产业真正走向全球创新的中心舞台。”张玥说。
近年来，全球大型跨国药企纷纷将我国医疗机构纳入创新药早期临床研究，将“全球新”创新药的早期临床试验设在中国，在中国同步递交创新药上市申请。最新统计显示，2025年我国国际多中心临床试验登记数量为410项，同比增长超过20%，较2020年翻一番。
中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁表示，临床试验是一条系统性链条，有着最严格的要求。近年来，中国临床试验能力已明显提升，2025年医院开展的临床试验中，全球多中心试验占比已达20%，未来这一比例还将持续提升。
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